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Orphan Drugs

Onpattro vor EU-Zulassung

Die EMA empfiehlt Onpattro zur Behandlung der erblichen Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2.Foto: EMA

Berlin - Positives Votum für Patisiran: Im beschleunigten Zulassungsverfahren hat Alnylam Netherlands B.V. vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Zulassungsempfehlung erteilt bekommen. Onpattro wurde bereits 2011 als Orphan drug eingestuft.

Onpattro wird zu 2 mg/ml als Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung auf den Markt kommen. Das Arzneimittel ist zur Behandlung der erblichen Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert.

Hereditäre ATTR werden autosomal-dominant vererbt und durch eine Mutation im Gen für das Protein Transthyretin verursacht. Wird vermehrt instabiles TTR gebildet, sammelt sich dieses zu Amyloidfibrillen an und lagert sich in unterschiedlichen Organen ab. Die progrediente Polyneuropathie ist eine klassische Manifestationsform der Erkrankung. Die Inzidenz liegt schätzungsweise bei 1,1 pro 100.000. Unbehandelt führt die ATTR zum Tod – im Durchschnitt nach zehn Jahren.

Patisiran vermag die Amyloidablagerungen zu reduzieren, indem es den katalytischen Abbau der TTR-Messenger-RNA in der Leber anregt und so signifikant das Serum-TTR-Protein reduziert. Der Arzneistoff ist ein sogenanntes RNAi-Therapeutikum.

Sicherheit und Wirksamkeit wurden in der Apollo-Studie bestätigt. 225 Probanden mit Amyloidose und Polyneuropathie wurden an 44 Studienzentren in 19 Ländern eingeschlossen. Die Teilnehmer wurden 2:1 randomisiert und entweder mit Patisiran zu 0,3 mg/kg oder Placebo im Abstand von drei Wochen über einen Zeitraum von 18 Monaten behandelt.

Die Phase-III-Studie hatte sowohl den primären als auch die sekundären Endpunkte erreicht. Als primärer Endpunkt wurde die Veränderung des modifizierten neuropathy impairment score (mNIS+7) gegenüber dem Ausgangswert nach 18 Monaten festgelegt. Die Verbesserung der Lebensqualität galt als wichtigster sekundärer Endpunkt der Studie.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind periphere Ödeme und infusionsbedingte Reaktionen.

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