Zalmoxis: T-Zellen mit Ausschalter

Die Entwicklung des Arzneimittels geht auf das italienische Unternehmen MolMed zurück, das auch für die Produktion zuständig ist. Die Vermarktung von Zalmoxis übernimmt Dompé. Das Arzneimittel stellt eine patientenspezifische Therapie dar, der eine genetischen Veränderung von allogenen T-Zellen zugrunde liegt.

Zugelassen ist das Arzneimittel zur Begleittherapie von hämatopoetischen Stammzelltransplantationen bei erwachsenen Hochrisiko-Leukämie-Patienten. Ziel ist es, durch die ergänzende Gentherapie schwere Komplikationen unter Kontrolle zu bringen, um so den Erfolg der Transplantation zu sichern.

Der Wirkstoff besteht aus gentechnisch veränderten T-Zellen des Spenders. Die allogenen Zellen werden mit einem retroviralen Vektor genetisch modifiziert. Dieser codiert eine verkürzte Form des humanen Nervenwachstumsfaktor-Rezeptors mit niedriger Affinität. Außerdem wird die Herpes-simplex-virus-Typ1-Thymidinkinase (HSV TK) exprimiert; auf diese Weise sollen die Zellen mit Hilfe von Ganciclovir oder Valganciclovir „abgeschaltet“ werden können, wenn sie sich gegen den eigenen Körper richten.

Zalmoxis wird während der Stammzelltransplantation als Infusion über 20 bis 60 Minuten verabreicht. Durch die Gabe von Zalmoxis kann auf Immunsuppressiva verzichtet werden. Dies hat den Vorteil, dass das Immunsystem der Patienten schneller wieder hergestellt ist und auch Spender genutzt werden können, die immunologisch nicht zu 100 Prozent passen.

Das Arzneimittel hat in der EU den Status Orphan drug. Die Zulassung wurde bereits 2016 erteilt. Das Dossier wurde beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) am 15. Januar eingereicht, laut MolMed eine wichtige Voraussetzung für das Inverkehrbringen.