Vier Orphan Drugs empfohlen

Cablivi könnte für die Behandlung der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) auf den Markt kommen. Das Arzneimittel wird dann als Pulver zu 10 mg Caplacizumab und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung zur Verfügung stehen.

Caplacizumab ist ein humanisierter bivalenter Nanokörper, der die Interaktion zwischen dem Van-Willebrand-Faktor (VWF) und Thrombozyten hemmt. Die vom VWF vermittelte Plättchenadhäsion – die typisch für aTTP ist – wird unterbunden. Gleichzeitig werden der Faktor-VIII-Spiegel reduziert und der Gesamt-VWF-Antigenspiegel verringert. Blutungen können als häufigste unerwünschte Arzneimittelwirkung auftreten.

Veyvondi wurde für die Behandlung des VWF-Syndroms empfohlen, vorausgesetzt Desmopressin ist allein nicht ausreichend wirksam. Hierbei handelt es sich um eine angeborene Störung der Blutstillung, die auf das Fehlen oder Bildungsstörung des VWF zurückzuführen ist. VWF spielt als Trägerprotein des Blutgerinnungsfaktors VIII eine wichtige Rolle bei der Blutstillung.

Vonicog alfa ist ein rekombinanter humaner VWF und besitzt die Fähigkeit, die Blutplättchenadhäsion am Endothel an der Stelle der Schädigung des Blutgefäßes wiederherzustellen und den Faktor-VIII-Mangel zu korrigieren. Veyvondi könnte zur Behandlung und Prävention von Blutungen, die im Rahmen einer Operation auftreten, eingesetzt werden. Das Arzneimittel könnte als Injektionslösung zu 650 beziehungsweise 1300 I.E. auf den Markt kommen.

Mepsevii ist bereits seit November vergangenen Jahres in den USA zugelassen. Demnächst könnte das Arzneimittel auch in Europa zur Behandlung von nicht-neurologischen Manifestationen von Mukopolysaccharidose VII (MPS VII) zur Verfügung stehen. Mepsevii wird als Konzentrat zu 2 mg/ml Vestronidase alfa zur Herstellung einer Infusionslösung auf den Markt kommen.

Es handelt sich um eine Enzymersatztherapie des Enzyms Beta-Glucuronidase, das am Abbau von Glykosaminoglykanen beteiligt ist und so deren Ansammlung im Gewebe verhindert.

Vyxeos wurde die Zulassungsempfehlung zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) ausgesprochen. Das Arzneimittel enthält die Kombination aus dem Anthracyclin Daunorubicin und Cytarabin, dem zytostatische Eigenschaften zugesprochen werden.