Roche erhält Zulassung für Hemlibra

Hemlibra ist für Hämophilie A-Patienten aller Altersgruppen zugelassen. Das Arzneimittel kann zur Routine-Prophylaxe von Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A eingesetzt werden. Die Zulassung basiert auf Daten der Studien Haven 1 und 2. Im Beobachtungszeitraum wurden bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation deutlich weniger Blutungen dokumentiert.

Emicizumab kann durch gleichzeitige Bindung an die Gerinnungsfaktoren IXa und X die Funktion des fehlenden natürlichen Faktors VIII übernehmen und so eine weitestgehend normale Blutgerinnung sicherstellen. Das Auftreten von Blutungen wird reduziert. Das Arzneimittel ist auch wirksam, wenn die Patienten gegen den Faktor VIII Antikörper gebildet haben. Emicizumab ist ein asymmetrischer bispezifischer monoklonaler Antikörper.

Die Studien Haven 1 und 2 untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemlibra bei Menschen mit Hämophilie A mit oder ohne Antikörper gegen Faktor VIII. Die Probanden der pivotalen Phase-III-Studien wurden einmal wöchentlich mit Hemlibra oder Placebo behandelt. Haven 1 bestätigte eine um 87 Prozent verringerte jährliche Rate an mit beispielsweise Bypass-Medikamenten behandelten Blutungen als ohne prophylaktische Therapie. Der Anteil der Patienten ohne Blutungsereignisse betrug unter Therapie mit Emicizumab nach mindestens 24 Wochen etwa 63 Prozent. Im Kontrollarm etwa 6 Prozent. Untersucht wurden Patienten ab einem Alter von zwölf Jahren.

Die Teilnehmer der Studie Haven 2 waren hingegen jünger als zwölf Jahre. Hier wurden bei 87 Prozent der Probanden keine Blutungen dokumentiert. Darüber hinaus wird das Arzneimittel in den Studien Haven 3 und 4 weiter untersucht. Zu den häufigsten unerwünschten Arzneimittelwirkungen zählen Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerzen und Arthalgie.

Faktor VIII wird vom Körper in der Leber gebildet und zirkuliert dann in einer inaktiven Form im Blutkreislauf, gebunden an den VWF. Kommt es zu einer Verletzung der Blutgefäße, wird Faktor VIII aktiviert, trennt sich vom VWF und beteiligt sich an der Blutgerinnung. Faktor VIII interagiert mit Faktor IX und setzt die Blutgerinnungskaskade in Gang. Ist das Glykoprotein im Körper erhöht, kann es zu Venenthrombosen kommen.